Mit Beschluss vom 03.12.2020 hatte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die „eingeschränkte Nutzenbewertung“ für das Orphan Drug Zolgensma® ausgesetzt. Am 15.05.2021 hat der G-BA das reguläre Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V eingeleitet und am 17.05.2021 das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIG) mit der Dossierbewertung beauftragt.

Am 16.08.2021 hat der G-BA nun die Nutzenbewertung des IQWIQs veröffentlicht. Konkret hat das IQWiG untersucht, ob der Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec bei vier Gruppen von Patientinnen und Patienten mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens einen Zusatznutzen gegenüber der jeweiligen zweckmäßigen Vergleichstherapie bietet. Bei SMA Typ 1 oder 2 sowie präsymptomatischen Neugeborenen war dies Nusinersen (Spinraza®), bei SMA Typ 3 dagegen eine andere Therapie nach ärztlicher Maßgabe oder aber Best Supportive Care.

Das IQWIQ gelangt zu dem Ergebnis, dass sich ein Zusatznutzen für keine dieser Patientengruppen zeigt: Für drei der vier Fragestellungen lägen gar keine geeigneten Daten vor. Für die vierte, die Gruppe der Kinder mit SMA Typ 1, hat der Hersteller nach Angaben des IQWIQ zwar Vergleiche zwischen einzelnen Armen aus Studien zu Onasemnogen-Abeparvovec bzw. zu Nusinersen angestellt. Solche Vergleiche sind aber nur dann interpretierbar, wenn sich die Studienpopulationen hinreichend ähneln. Das sei hier nicht der Fall, insbesondere da sich Behandlungszeitpunkt und Ein- und Ausschlusskriterien unterschieden. Somit sei auch bei SMA Typ 1 ein Zusatznutzen nicht belegt (vgl. im Einzelnen hier).

Der G-BA hat nun das schriftliche Stellungnahmeverfahren eröffnet, das bis zum 06.09.2021 läuft. Anfang November 2021 will der G-BA den Nutzenbewertungsbeschluss fassen (vgl. zum Ganzen hier).  

Wie schon berichtet, läuft parallel auch das in diesem Fall erstmalig geforderte Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung, das der G-BA schon am 16.07.2020 beschlossen hatte (vgl. zum Ganzen hier). Gemäß §§ 35a Abs. 3b S. 10 SGB V,  59 Abs. 1 S. 1, Abs. 2 Nr. 3 Verfahrensordnung G-BA hat der G-BA spätestens 18 Monate nach dem Beschluss über die anwendungsbegleitende Datenerhebung darüber zu befinden, ob diese eine erneute Veranlassung der Nutzenbewertung rechtfertigt. Diese Prüfung des G-BA dürfte dann interessanterweise schon gar nicht so lange nach dem Nutzenbewertungsbeschluss Anfang November 2021 anstehen.

Dr. iur. Tobias Volkwein